Hemofili Derneğine Bağış Yapın Hemofili Derneğine Üye Olun

İnhibitörlü Olguların Sorunları ve Yakın Gelecek Parlak Olanaklar

İnhibitörlü Olguların Sorunları ve Yakın Gelecek Parlak Olanaklar

Türkiye Hemofili Derneğimizin “Geleneksel Aile Buluşmaları”nda bu kez “İnhibitörlü Olguların Sorunları ve Yakın Gelecek Parlak Olanaklar” konusu üzerine gerçekleştirildi. Online olarak 16.00-17.00 saatleri arasında yapılan 8. Buluşmamızın konuşmacıları Çocuk Hematolojisi ve Onkolojisi Uzmanları Dr. Öğr. Üyesi Başak Koç Şenol ve Dernek Başkanımız Prof. Dr. Bülent Zülfikar idi. Buluşmamıza 72 ayrı istasyondan dahil olan katılımcıların yanı sıra eş zamanlı olarak gerçekleşen facebook canlı yayınını da 54 kişi takip etti.

“İnhibitör nedir?”, “Tedavi yöntemleri nelerdir?” ve “Neden önemlidir?” sorularını yanıtlamanın hedeflendiği konferansa; Hemofilide en çok korkulan komplikasyonun inhibitör olduğunun altını çizildi. Neden korkulduğunu ise; hemofilik bireylerde eksik olan Faktörü (VIII ve IX) tamamlamak suretiyle tedavi gerçekleştirilirken, inhibitör gelişmiş kişilerde bu faktörlerin işlevselliğinin yitirilmesi olarak açıklandı. Diğer bir deyişle kişinin kanında faktörü yok eden bir ajanın geliştiği dile getirildi. İnhibitör gelişmiş olan bireylerde; bildiğimiz hemofilikler için düzenlenen tedavi planlarının işe yaramadığı ve kanama kontrolünün de güçleştiği belirtildi. Ayrıca gerçekleştirilen bu tedavinin maliyetinin de daha yüksek olduğu vurgulandı.

İnhibitör oluşumunda kontrol altına alamadığımız ve kontrol altına alabildiğimiz faktörlerin olduğunu belirten Dr. Başak Hanım, bunları; aile hikayesinde var olan inhibitör gelişmiş birey olması (genetik yatkınlık), etnik faktörler, mutasyon tipi, bazı immün mekanizmaları kontrol altına alamadığımız, yoğun faktör kullanımı (cerrahi müdahalelerde, travmalarda vb.), vücutta enfeksiyon mevcutken faktör kullanımı, erken yaşlarda faktöre maruz kalmayı ise kontrol altına alabildiğimiz faktörler olarak örneklendirdi.

Bülent Bey ve Başak Hanım düzenli profilaksi tedavisi uygulamasının, kanama anında ilaç kullanımına nazaran inhibitör gelişimi açısından daha az risk taşıdığını belirttiler. Ayrıca ağır kanamalar olmadan, yeni tanı konulmuş hemofililere yavaş yavaş, kişiye uygun profiliksiye başlamanın daha yararlı olacağını da beyan ettiler.

Öte yandan, inhibitör gelişti diye elimiz ayağımız bağlanmıyor diyen Dr.Başak Koç, yalnızca kanama kontrolünün güçleştiğini, bu hastalarımıza aPCC (Feiba) ve rekombinant faktör VIIa (NovoSeven) kullanarak sorunları çözebildiklerini dile getirdi. Tedavi şekilleri için; kanama anında kullanım, profilaksi, immün tolerans tedavisinden bahsetti.

Halihazırda uygulanan tedavilerden bahsettikten sonra yeni tedavileri açıklayan Dr.Koç, bu süreçte kullanılabilecek ajanları anlattı.

Daha çok (1) Emicizumab olmak üzere, (2) Fitusiran ve (3) Concizumab’dan bahsetti, tek tek açıklık getirdi. ABD ve Avrupa’da kullanımda olan Emicizumab’ın ülkemizde de Sağlık Bakanlığı’ndan ruhsat aldığını fakat henüz SGK tarafından geri ödeme kapsamına dahil edilmediğini, FVIII’i taklit eden bir ajan olması sebebiyle sadece hemofili A tipi bireylerde uygulanabilen bir ilaç olduğunu beyan etti. Fitusiran ve Concizumab’ın ise halen çalışma aşamasında olan faktör dışı tedaviler olduğunu, bu tedavilerle hemostaz denilen kanama/pıhtılaşma dengesini, yani bunu bir terazi olarak düşünürsek pıhtılaşmayı sağlayan faktörlerde eksiklik olduğunda, kefenin diğer tarafından da eksilterek kontrollü bir şekilde dengeyi sağlamaya çalıştıklarını belirtti. Bu tedavilerin faktör açığını karşılamadıklarını ve etki şekillerinin tamamen farklı olduğunun altını çizen Başak Hanım, faktörler damardan uygulanırken, bu ilaçların cilt altına enjekte edildiğini belirtti. Yarılanma ömürlerinin daha uzun olması nedeniyle de faktör tedavisi gibi haftada 2-3 uygulama yerine haftalık veya aylık periyotlarla uygulandığına dikkat çekti.

Dr. Başak Koç hocamız, İstanbul Üniversitesi Hemofili Mükemmeliyet Merkezi olarak 36 (otuzaltı) inhibitörlü hemofiliyi izlediklerini ve bunlardan 25’inde geleneksel ve yeni tüm tedavilerin uygulandığını açıkladı. İnhibitörlü olup üç buçuk yıldır klinik çalışma içinde Emicizumab kullanan 3 olgunun ve Fitusiran kullanan 4 olgunun olduğunu da ekledi.

İnhibitörlü hemofiliklerin cerrahi ihtiyaçlarının en kısa zamanda ve kontrollü bir şekilde yapıldığını belirterek, 60’ın üzerinde Radyoaktif Sinovektomi (RAS), kalça protezi, kırık, sünnet, köprülü diş tedavilerinin yapıldığını beyan etti.

Dr. Koç Fitusiran tedavisi alan hemofiliklerin cerrahi girişimlerinde deneyimli merkezlerde ve işin uzmanları gözetiminde faktör kullanıldığını, fakat gereken tedaviden düşük dozlarda ve seyrek sıklıkta uygulandığını ekleyerek, bu yeni tedaviler sırasında oluşan kanamalarda bireyin göz önünde tutulmasının ve hemofili hakkında deneyimli uzmanlarca kanamanın yönetilmesinin çok önemli olduğunu bir kez daha vurguladı.

Prof. Dr. Bülent Zülfikar ise anlatılanlar üzerine, ülkemizde hemofilikler için inhibitörün en önemli sorunlardan biri olduğunu ekledi. Eklem sorunlarının belirli yaş üzerindeki hemofililer için sorun teşkil ettiğini belirtirken, inhibitörün ise her yaşta gerçekleşebilecek bir sorun olduğunu beyan etti. Bu kadar büyük bir sorun olmasına karşın inhibitörün 2000’li yılların başından beri Ülkemize gelen yeni ilaçlar sayesinde başarı ile kontrol altında tutulduğunu da belirtti.

Hemofilik ve inhibitörlü olan bireyler için 3 büyük konumuz olduğundan bahseden Dr. Zülfikar; bunları, kanamayı durdurmak, kanamaların tekrarlanmasını ve bunların vereceği hasarı engellemek ve hemofiliden tamamen kurtulmak olarak sıraladı. İnhibitörlü hemofiliklerin şimdilik bundan tamamen kurtulmasının zor olduğuna değinerek, ilk olarak inhibitörden kurtulmayı ve sonrasında ise hemofiliden kurtulmanın mümkün olup olmadığına bakılması gerektiğinin altını çizdi.

Bülent hocamız gelecekteki parlak günlerde ise; hemofilikler için gen tedavisi ile hemofiliyi, inhibitörlü hemofiliklerde ise inhibitörü yok etmeyi amaçladıklarını belirti. Bu hususlarda gelecekte ise hücre tedavilerinin uygulanacağını açıkladı. Günümüzde ise en parlak tedavinin deri altı ve uzun etkili ilaçlarla daha kaliteli bir yaşam elde etmek olduğunu belirtti.

İnhibitörlü hemofiliklerin ve ailelerinin tecrübelerinin paylaşılmasının, hayatın içinde teorik bilginin ve bilimsel müdahalelerin etkilerini görmek için önemine vurgu yaparak katılımcılara söz verildi. İlk olarak VE arkadaşımız, 11-12 yaşlarındayken üç ay sürekli ayak bileği kanaması sonucu yapılan tetkiklerde inhibitör geliştiğinin fark edildiğini söyledi. Özetle kanamalarının geçmediğini ve uzun süreli kanamalarının olduğundan bahsetti.

Hem inhibitörü olan hem de Fitusiran tedavisinde olan HA arkadaşımız ise; tedavinin öncesi ve sonrasında yaşadıklarını aktardı. Kanamalara karşı bir hassasiyetinin olduğunu ve kanamanın artarak seyrettiğini, sonrasında ise kanama ağrılarından kurtulduğunu belirtti. Ayrıca bu süreçte gerçekleşen bir kanamasına ise; çok düşük dozda faktör uygulaması ile kısa zamanda sağlığına kavuştuğunu da açıkladı.

Uzmanlarımız, Faktör VII eksikliğinde inhibitör gelişirse nasıl bir yol izleneceğine dair gelen bir soruyu ise; FVIII ve FIX’dan farklı olarak inhibitör gelişse dahi FVII eksikliğinde yine de aynı tedavi uygulandığını belirttiler.

Hemofili annesi olan DA hanımefendi ise yaşadıklarını, “3 yıldır Emicizumab kullanıyoruz ve ilaç uygulamasını evde yapabiliyoruz.” cümleleriyle belirtirken, ayrıca büyük kolaylık yaşadıklarını beyan etti. Kanamalarının olmadığını belirterek bu sayede oğlunun daha fazla sosyalleştiğini ve psikolojik olarak refaha erdiklerini belirtti.

Hemofiliklerde yiyecek takviyeleri ile kanın pıhtılaşmasını sağlanıp sağlanamayacağına yönelik soruya Dr.Zülfikar, hemofiliklerde yiyeceklerle faktör düzeyinin artırılamayacağını belirtti.

Ardından inhibitörlü hemofili annesi olan ŞY hanımefendi ise; yeni tedaviler sayesinde kanamaları unuttuklarını ve büyük kolaylık sağladığını belirtti.

İnhibitörlü hemofilik olan ST arkadaşımız ise yaşadıklarını; FVIII kullanmakta iken, 8 yıl evvel dizindeki kanamanın ilaç kullanılmasına rağmen geçmemesi üzerine inhibitör teşhisi konulduğunu, şu an Fitusiran tedavisi uygulandığını ve memnuniyetini dile getirdi.

Konfreansımıza tecrübelerini paylaşarak katkı sağlayan, online sürdürülen programlara memnuniyetlerini ve devam etmesi yönelik isteklerini ileten üyelerimize teşekkür ederiz. Katılım sağlayamayan ve tekrar izlemek isteyen üyelerimiz için Aile Buluşmamız derneğimizin YouTube kanalından yayının takip edebilirler.

Bu Haber Hakkında Ne Söylemek İstersiniz?

UYARI: T.C. kanunlarına uymayan, konuyla ilgisi bulunmayan, hakaret içeren, inançlara saldıran, şiddete teşvik eden ve tamamı büyük harfle yazılan yorumlar onaylanmamaktadır.

Video Galeri

Foto Galeri